MANF получает статус орфанного препарата для лечения пигментного ретинита Лекарственные средства для глаз. Рецепты применение ВОССТАНОВЛЕНИЕ ЗРЕНИЯ

» Лекарственные средства для глаз. Рецепты применение

MANF получает статус орфанного препарата для лечения пигментного ретинита

По данным пресс-релиза компании Amarantus BioScience Holdings, иссследуемый препарат для лечения редких заболеваний под названием MANF получил статус орфанного препарата для лечения пигментного ретинита (ПР) в управлении по контролю пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

MANF - это природный белок, который снижает и предотвращает апоптоз (естественную гибель клеток), возникающий в результате травмы или какого-либо заболевания. MANF был открыт с помощью специального поискового механизма белков PhenoGuard™ компании Amarantus. Доклинические данные указывают на то, что MANF обеспечивает защитные функции у экспериментальных животных, имеющих ПР. Более того, токсикологические исследования показали, что MANF хорошо переносится после его однократного интравитреального введения в терапевтически значимом количестве.

«Мы очень рады получить этот статус для MANF в области лечения ПР. Это представляет для нашей компании определенный рубеж, а также является важным шагом вперед в плане нашей дальнейшей клинической и регулятивной стратегии, - сказал президент и генеральный директор компании Amarantus Джеральд Коммишинг (Gerald E. Commissiong). - Нашими целями являются продолжение поиска путей придания значимости нашей MANF программе, а также продвижение этого многообещающего продукта в разные области терапии, где всё еще есть значительные нереализованные потребности».

Программа FDA для назначений редких препаратов предоставляет особый, т. н. орфанный, статус (orphan drug) лекарствам и биопрепаратам, предназначенным для лечения, диагностики или профилактики так называемых болезней-сирот (т.е. редких заболеваний - Прим. переводчика), которыми страдают менее 200 тыс. человек в США. Этот статус гарантирует эксклюзивные внеконкурентные права на рынке в течение 7 лет, а также определенные стимулы, включая федеральные гранты и налоговые льготы.

О пигментном ретините Пигментный ретинит (ПР) относится к группе наследственных заболеваний, приводящих к дегенерации сетчатки и часто к слепоте. Сетчатка покрывает внутреннюю заднюю стенку глаза и отвечает за улавливание изображений в поле зрения. Люди, заболевшие ПР, страдают от постепенного ухудшения зрения, поскольку их клетки-фоторецепторы (колбочки и палочки) отмирают. Симптомы ПР - прогрессирующее ухудшение периферического и ночного зрения, а также ухудшение центрального зрения и восприятия цветов. Ночная слепота является одним из ранних и наиболее часто встречающихся симптомов ПР.

MANF — это природный белок, который снижает и предотвращает апоптоз (естественную гибель клеток), возникающий в результате травмы или какого-либо заболевания. MANF был открыт с помощью специального поискового механизма белков PhenoGuard™ компании Amarantus. Доклинические данные указывают на то, что MANF обеспечивает защитные функции у экспериментальных животных, имеющих ПР. Более того, токсикологические исследования показали, что MANF хорошо переносится после его однократного интравитреального введения в терапевтически значимом количестве.

«Мы очень рады получить этот статус для MANF в области лечения ПР. Это представляет для нашей компании определенный рубеж, а также является важным шагом вперед в плане нашей дальнейшей клинической и регулятивной стратегии, — сказал президент и генеральный директор компании Amarantus Джеральд Коммишинг (Gerald E. Commissiong). — Нашими целями являются продолжение поиска путей придания значимости нашей MANF программе, а также продвижение этого многообещающего продукта в разные области терапии, где всё еще есть значительные нереализованные потребности».

Программа FDA для назначений редких препаратов предоставляет особый, т. н. орфанный, статус (orphan drug) лекарствам и биопрепаратам, предназначенным для лечения, диагностики или профилактики так называемых болезней-сирот (т.е. редких заболеваний — Прим. переводчика), которыми страдают менее 200 тыс. человек в США. Этот статус гарантирует эксклюзивные внеконкурентные права на рынке в течение 7 лет, а также определенные стимулы, включая федеральные гранты и налоговые льготы.

Пигментный ретинит (ПР) относится к группе наследственных заболеваний, приводящих к дегенерации сетчатки и часто к слепоте. Сетчатка покрывает внутреннюю заднюю стенку глаза и отвечает за улавливание изображений в поле зрения. Люди, заболевшие ПР, страдают от постепенного ухудшения зрения, поскольку их клетки-фоторецепторы (колбочки и палочки) отмирают. Симптомы ПР — прогрессирующее ухудшение периферического и ночного зрения, а также ухудшение центрального зрения и восприятия цветов. Ночная слепота является одним из ранних и наиболее часто встречающихся симптомов ПР.

Пигментный ретинит (ПР) относится к группе наследственных прогрессирующих заболеваний, приводящих к дегенерации сетчатки и часто к слепоте.

Сетчатка является внутренней свето- и цветочувствительной оболочкой глаза, которая воспринимает свет, поступающий в глаз, и преобразует в нервный импульс, который впоследствии кора головного мозга преобразует в зрительный образ. При этом заболевании воспринимающие свет клетки сетчатки (палочки), которые обеспечивают хорошую видимость при малом освещении, постепенно вырождаются, так что зрение в темноте ухудшается.

Первые симптомы часто появляются в раннем детстве. Через какое-то время возникает прогрессирующая потеря периферического зрения. В поздних стадиях заболевания у человека сохраняется лишь небольшая область центрального зрения и туннельное зрение (выраженное сужение зрительных полей, которое затрудняет восприятие периферических объектов при взгляде прямо вперед).

ПР обычно диагностируется у подростков до 16 лет и у молодых людей (до 21 года). Скорость прогрессирования заболевания и степень потери зрения индивидуальны в каждом конкретном случае. Большинство людей с пигментным ретинитом считаются (юридически) слепыми к моменту достижения 40-летнего возраста. Некоторые формы пигментного ретинита наследуются доминантно, то есть для возникновения заболевания достаточно только одного гена от любого из родителей; другие являются Х-сцепленными, то есть требуется один ген, но только от матери.

Эффективных методов лечения пигментного ретинита до сегодняшнего времени, к сожалению, не разработано. Пациентам назначают электро- и магнитостимуляцию сетчатки. Постоянный прием антиоксидантов и витаминов «для глаз» помогают затормозить прогрессирование заболевания. Однако есть и более оптимистичные данные.

По данным пресс-релиза компании Amarantus BioScience Holdings, компанией исследуется препарат для лечения редких заболеваний под названием MANF. Препарат получил статус орфанного препарата (фарм. Средство, разработанное для лечения редких заболеваний), в нашем случае – для лечения пигментного ретинита (ПР).

MANF – это природный белок, который снижает и предотвращает апоптоз (естественную гибель клеток), возникающий в результате травмы или какого-либо заболевания. MANF был открыт с помощью специального поискового механизма белков PhenoGuard™ компании Amarantus. Доклинические данные указывают на то, что MANF обеспечивает защитные функции у экспериментальных животных, имеющих пигментный ретинит. Более того, токсикологические исследования показали, что MANF хорошо переносится после его однократного интравитреального введения в терапевтически значимом количестве.

Если у Вас возникли вопросы – пишите мне . Я буду рада Вам помочь.

Врач-офтальмолог медицинского центра АИЛАЗ Елена Николаевна Бурдыга

MANF — это природный белок, какой снижает и предотвращает апоптоз (естественную гибель клеток), возникающий в результате травмы или какого-либо заболевания. MANF был открыт с помощью специального поискового механизма белков PhenoGuard™ компании Amarantus. Доклинические данные указывают на то, что MANF обеспечивает защитные функции у экспериментальных животных, имеющих ПР. Более того, токсикологические исследования показали, что MANF неплохо переносится после его однократного интравитреального введения в терапевтически значимом количестве.

«Мы очень рады получить этот статус для MANF в области лечения ПР. Это представляет для нашей компании определенный рубеж, а также является важным шагом вперед в плане нашей дальнейшей клинической и регулятивной стратегии, — сказал президент и генеральный директор компании Amarantus Джеральд Коммишинг (Gerald E. Commissiong). — Нашими целями являются продолжение поиска путей придания значимости нашей MANF программе, а также продвижение этого многообещающего продукта в разные области терапии, где всё еще кушать значительные нереализованные потребности».

Программа FDA для назначений редких препаратов предоставляет особый, т. н. орфанный, статус (orphan drug) лекарствам и биопрепаратам, предназначенным для лечения, диагностики или профилактики этак называемых болезней-сирот (т.е. редких заболеваний — Прим. переводчика), которыми страдают менее 200 тыс. человек в США. Этот статус гарантирует эксклюзивные внеконкурентные права на рынке в течение 7 лет, а также определенные стимулы, включая федеральные гранты и налоговые льготы.

Пигментный ретинит (ПР) относится к группе наследственных заболеваний, приводящих к дегенерации сетчатки и часто к слепоте. Ретина покрывает внутреннюю заднюю стенку глаза и отвечает за улавливание изображений в поле зрения. Люд, заболевшие ПР, страдают от постепенного ухудшения зрения, поскольку их клетки-фоторецепторы (колбочки и палочки) отмирают. Симптомы ПР — прогрессирующее ухудшение периферического и ночного зрения, а также ухудшение центрального зрения и восприятия цветов. Ночная слепота является одним из ранних и наиболее нередко встречающихся симптомов ПР.

MANF получает статус орфанного препарата для лечения пигментного ретинита

Следующие статьи